O Sistema Único de Saúde (SUS) deu um grande passo na luta contra a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença rara e degenerativa, ao aplicar pela primeira vez o medicamento delandistrogeno moxeparvoveque, comercializado sob o nome Elevidys, da farmacêutica Roche. A terapia gênica, inédita no Brasil, é a primeira opção de tratamento do tipo para crianças com DMD, condição que causa o enfraquecimento progressivo dos músculos e compromete a mobilidade, afetando principalmente meninos em idade pré-escolar.
Elevidys, além de ser uma inovação no tratamento, é também um dos medicamentos mais caros do mundo. Nos Estados Unidos, o custo de uma dose do medicamento chega a 3,2 milhões de dólares. No Brasil, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) estipulou o preço em até R$ 11 milhões, tornando-o o remédio mais caro disponível no país, ultrapassando até mesmo o Zolgensma, utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME).
O Ministério da Saúde adquiriu o fármaco para tratar duas crianças com DMD, que receberam a infusão no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), referência do SUS no atendimento a doenças raras. A aplicação do Elevidys representa uma esperança para famílias que enfrentam as limitações da doença e demonstra o esforço do SUS em oferecer novas opções terapêuticas para condições graves e raras.
Essa ação também levanta questões sobre o financiamento e a sustentabilidade do SUS diante do alto custo dos medicamentos inovadores, especialmente em tratamentos de doenças raras, mas é um reflexo do compromisso do sistema público de saúde com a inovação e o acesso a tratamentos de ponta para a população.
